那么,真实世界研究到底是什么?作为全球最大的创新药大国,美国把真实世界研究应用到药械监管中,那么同样的方法是否适用于我国的大部分药企?
真实世界研究(Real-world Study, RWS)指在较大的样本量(覆盖具有代表性的更广大受试人群)的基础上,在真实医疗过程中,根据患者的实际病情和意愿非随机选择治疗措施,开展长期评价,并注重有意义的结局治疗,在广泛真实医疗过程中评价干预措施的外部有效性和安全性。
真实世界研究可以解答诸如药物治疗的实际效果及人群差异、不同药物间的比较效果、治疗的依从性等传统临床试验无法回答的问题。通过大样本数据进行广泛分析,以评估药品在真正临床中的使用效果以及监测药物安全性。尤其是,在临床实践中,常存在超适应证用药的情况,收集并分析这些数据可探究药物在尚未获批的疾病及人群中的疗效,进而为上市后药物扩大适应证提供可能。
尽管真实世界研究有那么多好处,很多厂家也快速跟进,但是为什么说大部分国内医药公司并不适合真实世界研究?
第一,不同于美国创新药大国,国内企业原研新药很少,这样超适应症研究或者为了拓展适应症的需求,只集中在少数头部企业里,也就是可能十来家企业才有这个密集的需求。
第二,真实世界研究的成本异常高昂,一般不是以药品为中心,而是以患者为中心,药企是否愿意投入是其中一个问题;真实世界研究需要大量的研究样本,甚至多中心事件,收集数据难度高,工作量庞大;数据异质性强,对统计方法的要求比传统研究更高;多属于回顾性分析或事后分析,研究证据等级受到挑战。
第三,大批国内仿制药企业本身存在的根本价值就是性价比,因此毛利率和净利润根本不足以支撑整个项目研究。从项目启动到落地执行综合的成本很少能低于500万,真正要做而且不造假的话通常在一两千万。而这些消耗的金钱和时间成本最终还是要体现在价格上,当仿制药价格上升,就削落了核心竞争力,同时也增加了医保负担。所以大批企业很多时候只是起哄、叶公好龙而已。