为什么真实世界研究并不适合大部分国内药企?

作者Dr.2,Medicool医库公司董事长     

       

真实世界研究是近年学术界讨论最热的话题之一。


2016年12月25日,美国国会在其官方网站上公布了《21世纪治愈法案(21st Century Cures Act)》最终版本。该法案向生物制药企业发出了明确信号:FDA支持在合适情况下使用真实世界数据,批准了关于利用真实世界证据进行扩大适应症。


今年7月底,国家药品监督管理局仿制药质量与疗效一致性评价办公室发布了“关于征求289基药目录中的国内特有品种评价建议的通知”,该通知中对甲状腺片(40mg)的评价建议中指出“本品疗效确切,无需开展临床有效性试验或生物等效性试验,但应在后续临床使用中补充真实世界研究证据。”这是真实世界研究首次出现在国家局正式文件中。


8月初,吴阶平医学基金会和中国胸部肿瘤研究协作组携手发布了《2018年中国真实世界研究指南》,这是中国首个真实世界研究的指南。


那么,真实世界研究到底是什么?作为全球最大的创新药大国,美国把真实世界研究应用到药械监管中,那么同样的方法是否适用于我国的大部分药企?


真实世界研究(Real-world Study, RWS)指在较大的样本量(覆盖具有代表性的更广大受试人群)的基础上,在真实医疗过程中,根据患者的实际病情和意愿非随机选择治疗措施,开展长期评价,并注重有意义的结局治疗,在广泛真实医疗过程中评价干预措施的外部有效性和安全性。


真实世界研究可以解答诸如药物治疗的实际效果及人群差异、不同药物间的比较效果、治疗的依从性等传统临床试验无法回答的问题。通过大样本数据进行广泛分析,以评估药品在真正临床中的使用效果以及监测药物安全性。尤其是,在临床实践中,常存在超适应证用药的情况,收集并分析这些数据可探究药物在尚未获批的疾病及人群中的疗效,进而为上市后药物扩大适应证提供可能。


尽管真实世界研究有那么多好处,很多厂家也快速跟进,但是为什么说大部分国内医药公司并不适合真实世界研究?


第一,不同于美国创新药大国,国内企业原研新药很少,这样超适应症研究或者为了拓展适应症的需求,只集中在少数头部企业里,也就是可能十来家企业才有这个密集的需求。


第二,真实世界研究的成本异常高昂,一般不是以药品为中心,而是以患者为中心,药企是否愿意投入是其中一个问题;真实世界研究需要大量的研究样本,甚至多中心事件,收集数据难度高,工作量庞大;数据异质性强,对统计方法的要求比传统研究更高;多属于回顾性分析或事后分析,研究证据等级受到挑战。


第三,大批国内仿制药企业本身存在的根本价值就是性价比,因此毛利率和净利润根本不足以支撑整个项目研究。从项目启动到落地执行综合的成本很少能低于500万,真正要做而且不造假的话通常在一两千万。而这些消耗的金钱和时间成本最终还是要体现在价格上,当仿制药价格上升,就削落了核心竞争力,同时也增加了医保负担。所以大批企业很多时候只是起哄、叶公好龙而已。


当然,还有另一种路子,也是炒作这个学术概念的原因。有一些移动医疗公司正在做变味的真实世界研究,以真实世界为名,变相以劳务费名义给医生打回扣,与药品销量挂钩。


这种做法逻辑必然是到各个税收低洼地区注册有限合伙或者个体户进行过票洗钱。但是随着范冰冰税案之后,过票洗钱变成税务监管的高压地带。如Dr.2在文章《影视圈算什么,超2000亿的药械过票洗钱产业链4倍于整个中国电影市场的总票房!》提到,目前我国整个药械产业链是差不多2000亿的洗钱规模。国内企业是重灾区,跨国企业相对规范,基本上已经杜绝了形式违规。因此,即使是这种变味的真实世界研究,本身成本高,合规风险巨大,不可持续,再加上额外增加的数百万至上千万的各种成本,国内企业基本不堪重负。


很多药企决策人,高层管理者,有的连真实世界的概念都没有搞懂,只是觉得别人做了我们也要做,想当然做了判断。


虽然真实世界研究对很多公司来说不现实,但是大规模病例征集,进行临床循证的研究,以及观察药物疗效,不良反应是企业刚需。病例征集也是药企合规营销重要的活动之一,可以有效收集很多的临床数据、市场数据,包括各区域的推广情况,协助中央市场部做出正确决策。尤其是在国家启动大规模上市后再评价及药物临床循证的大背景下,病例征集是一项迫切的需求。

关于真实世界研究和大规模病例征集欢迎与Dr.2探讨(微信号:medicool2)


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